Un equipo de científicos del CONICET patentaron una nueva molécula que, en los ensayos preclínicos, demostró una mejora de los síntomas característicos de la enfermedad de Parkinson y una importante actividad neuroprotectora. Se trata de un proyecto realizado en conjunto con la Universidad Nacional de Tucumán (UNT) y de la Universidad de Buenos Aires (UBA), con la colaboración del sector privado -empresa biotecnológica norteamericana Sky Bio LLC
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La acción de la nueva molécula, consta de dos instancias: por una parte, actúa como un “agonista dopaminérgico”, es decir, con una función similar a la dopamina, que es un neurotransmisor esencial en el cerebro. Por otra parte, presenta actividad neuro protectora impidiendo la formación de especies tóxicas de la proteína alfa-sinucleina, causante principal de la patología, según explican desde el organismo.
El ambicioso proyecto fue patentado en los Estados Unidos y en la Unión Europea y el trabajo de investigación fue aceptado por una reconocida revista científica para su publicación. Los investigadores, desarrollaron la primera molécula capaz de abordar los dos principales problemas de la enfermedad de Parkinson y la bautizaron como "Pegasus" o DAD 9,
De acuerdo a la información que brindó el organismo de ciencia, esta molécula es capaz de mejorar los síntomas y evitar la progresión de los daños neuronales. El compuesto es un candidato a fármaco que consiguió superar la etapa preclínica. El próximo paso es la inscripción del desarrollo en la Food and Drug Administration (FDA) para conseguir la autorización que permita iniciar las pruebas clínicas en humanos.
“Hace 10 años venimos desarrollando estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson, justamente porque entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar cómo proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”, explicó Rosana Chehín, investigadora del CONICET, docente de la UNT y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (IMMCA, CONICET-UNT-SIPROSA).
En diálogo con Radio 750, la líder del proyecto detalló que "hace muchos años venimos estudiando las bases moleculares del Parkinson" y detalló que "durante mucho tiempo estuvimos estudiando las tetraciclinas que son antibióticos convencionales que tienen un efecto neuroprotector que, en una colaboración que tenemos con Francia, hemos podido dilucidar como sería este efecto".
“Fuimos con un grupo de químicos de síntesis de la UBA para ver si podíamos llevar adelante un ambicioso proyecto que era la síntesis de una molécula, lo que se conoce como diseño racional de fármacos. En palabras simples, buscábamos desarrollar una molécula capaz de hacer lo que nosotros queríamos. Y así llegamos a Pegasus”, precisó Chehín.
Según contó la investigadora, de resultar positivas las pruebas en humanos, Pegasus podría convertirse en una alternativa para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Así mismo, indica que podría convertirse en una opción a la levodopa, fármaco que se usa hace más de 60 años para Parkinson y que puede generar efectos adversos.
Pegasus, el desarrollo del Conicet que podría ayudar a combatir un problema que crece en el mundo entero
La noticia llega en medio de un contexto de alerta a nivel mundial ante el ascendente aumento de casos de la enfermedad de Parkinson. Según precisiones de la Organización Mundial de la Salud (OMS) el número duplicó su prevalencia en los últimos 25 años.
Según precisó Rosana Chehín, quien dirige la investigación, "en la enfermedad Parkinson lo que le ocurre a los pacientes es que por un proceso degenerativo en el cual una proteína que todos tenemos en las neuronas comienza a volverse tóxica, esa conversión hay que tratar de inhibir para tratar de preservar las neuronas dopaminérgicas. En ese sentido, las tetraciclinas actuaban muy bien".
"Quisimos intentar unir el efecto neuroprotector de las tetraciclinas que habíamos estudiado con la dopamina. ¿Por qué la dopamina? Porque en el Parkinson se mueren neuronas que producen este neurotransmisor y todo lo que conocemos de la enfermedad es producido por la falta de este neurotransmisor", completó.
Chehín tildó de "peligroso" el mensaje de Javier Milei en contra de la ciencia
"El mensaje es peligroso porque un sistema científico no se construye de un día para el otro, no es como un influencer que hoy está y mañana no. Los sistemas científicos demoran mucho en construirse y nosotros tenemos uno muy sólido, muy productivo", definió la investigadora del Conicet como respuesta al ajuste con el que el Gobierno Nacional de Javier Milei avanza sobre los organismos nacionales de ciencia y tecnología.
"La economía de nuestro país lo necesita, porque hoy en día el commoditie es la economía basada en el conocimiento. Los países no son ricos por sus recursos naturales, sino los que tienen la tecnología gris", remarcó.