La cartera de Salud de la Nación confirmó que será la principal proveedora de la terapia génica para combaritr a la atrofia muscular espinal (AME). La información, fue confirmada a través de un comunicado oficial firmado por la ministra Carla Vizzoti.
Se trata del medicamento Onasemnogén Abeparvovec (conocido comercialmente como Zolgensma) que, con un valor de venta comercial de más de 2 millones de dólares, es el de más alto precio de la región y el segundo más caro a nivel mundial. En el marco de este acuerdo, el Estado nacional lo adquirirá a un precio de 1,3 millones de dólares (más IVA).
En una reunión celebrada junto con los representantes del Laboratorio Novartis y diferentes actores que intervinieron en el proceso, la ministra Carla Vizzoti aseguró que "Cuando se trabaja con las sociedades científicas y las sociedades civiles, con la industria farmacéutica y con evidencia científica, junto a los familiares y el sector privado, se llega a acuerdos que favorecen a la gente”.
En este sentido, la titular recordó que "el tratamiento de la AME fue uno de los primeros desafíos asumidos al comenzar nuestra gestión”, además de resaltar el compromiso de la ANMAT para lograr este objetivo y agradecer la decisión política del presidente, quien "a priorizado siempre la salud y trabajó para generar el apoyo económico necesario”.
"Que el Estado le pueda asegurar el acceso a esta medicación de alto precio a pacientes con cualquier tipo de cobertura constituye un hito en la integración del sistema de salud”, agregó la funcionaria.
Esta medida se alcanzó luego de la firma de la Resolución 21/2023, la cual permite dar inicio a la compra de la “primera terapia génica recombinante aprobada en el país por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME)”.
¿Qué es la Atrofia Muscular Espinal?
La atrofia muscular espinal (AME), es una enfermedad hereditaria que va destruyendo las neuronas motoras de manera progresiva. Es casuada producto de una mutación en el gen SMN1 que, en una persona sana, produce una proteína fundamental para el funcionamiento de los nervios que controlan nuestros músculos.
Dicha enfermedad, se expresa cuando están mutados los dos "alelos" o formas alternativas del gen SMN, lo que trae como resultado la deficiencia de una proteína que afecta las neuronas de movimiento. Esto, trae como consecuencia la mala o nula transmisión de impulsos hacia los músculos para poder moverse libremente.
Una de las formas más graves es la de tipo 1, la cual comienza desde muy temprano, desde que un ser humano es recién nacido, por lo tanto, en los bebés se pueden notar de una forma evidente el inicio de esta patología.
¿En qué consiste el tratamiento impulsado por el Ministerio de Salud?
La terapia génica está basada con un principio activo, el remedio Onasemnogén Abeparvovec, que consiste en un reemplazo genético de una única dosis, la cual se le aplica a un niño a través de una infusión intravenosa durante una hora.
La terapia se enfoca en la raíz genética de la enfermedad: reemplaza el gen SMN1 mutado o ausente del paciente por una copia humana sana y funcional del gen. . Es decir que introduce directamente un gen SMN1 sano que genera un aumento de la expresión de la proteína en las motoneuronas mejorando o devolviendo la funcionalidad del movimiento.
